¿Se ha abierto la puerta a la terapia con ARNm?

¿Se ha abierto la puerta a la terapia de ARNm? Después de que las nuevas vacunas corona de Moderna y Pfizer-BioNTech salieron al mercado, aparecieron dos medicamentos terapéuticos de ARNm en el mercado, y fueron los únicos dos.

Al menos cuatro años antes de la pandemia, Moderna y BioNTech fueron llamados inconformistas. Su tecnología de ARNm no estaba completamente probada, pero su valor de mercado también era alto. Especialmente Moderna puede recaudar muchos fondos de inversores. En enero de 2017, tenía aproximadamente $ 1 mil millones en efectivo, que incluía una asociación de salud global con la Fundación Bill y Melinda Gates y una gran subvención de la Agencia de Investigación y Desarrollo Biomédico Avanzado (BARDA), pero no había productos en el mercado en ese momento.

No fue hasta enero de 2017 que la compañía dio a conocer públicamente la información más reciente sobre sus 12 candidatos para el desarrollo de ARNm, incluidas vacunas y terapias para enfermedades infecciosas, inmuno-oncología y enfermedades cardiovasculares. La mayoría de los esfuerzos de BioNTech en ARNm se encuentran en el campo de la oncología. Hasta ahora, la terapia de ARNm sigue siendo prometedora y nadie lo duda.

Katalin Kariko ha estado trabajando en su ciudad natal de Hungría desde la década de 1970, involucrado en la investigación de la terapia de ARNm. Ella y su familia dejaron Hungría en 1985 para los Estados Unidos, trabajaron en la Universidad de Temple en Filadelfia y luego se trasladaron a la Facultad de Medicina de la Universidad de Pensilvania. Sin embargo, su investigación se considera demasiado radical y arriesgada.

Finalmente, a pesar de la resistencia de los donantes, continuó trabajando. Ella y sus colegas de la Universidad Drew Weissman de Pensilvania desarrollaron un método utilizando ARNm sintético. Ahora bien, esta es la base de la vacuna COVID-19, y Kariko es la vicepresidenta senior de BioNTech.

Stephane Bancel habló en un podcast creado por la firma de capital de riesgo de Silicon Valley Andreessen Horowitz. Describió cómo ha estado trabajando en enfermedades infecciosas a lo largo de su vida profesional y cómo estaba "observando el desarrollo de la epidemia". Por lo tanto, una cosa que quiero hacer es leer el Wall Street Journal y el Financial Times todas las mañanas cuando me levante. Entre Navidad y Año Nuevo (2019) el año pasado, noté un artículo que decía que un nuevo patógeno en China tiene síntomas similares a la neumonía, y nada más. "

Trabaja regularmente con Barney Gram, que trabaja en el Instituto Nacional de Alergias y Enfermedades Infecciosas (NIAID), y le envió un correo electrónico preguntándole. Le dijeron que lo poco conocido en ese momento podría ser un virus, un nuevo coronavirus, y dentro de unos días, los chinos publicarán la secuencia del virus en Internet.

Bancel dijo: “El 11 de enero de 2020, los chinos publicaron la secuencia y nuestro equipo en Moderna usó la secuencia para diseñar una vacuna. Otros equipos hicieron lo mismo. Cuando compartieron estos estudios 48 horas después, diseñaron exactamente la misma vacuna ".

No se puede subestimar la importancia de esto. No utilizaron la información digital del genoma del virus y en realidad no obtuvieron una muestra del virus, ¡pero pudieron diseñar una vacuna en 48 horas!

Bancel dijo: “Creemos que esto es tecnología informática. Nunca hemos estado expuestos a virus. Diseñamos la vacuna. Creamos dos equipos en los NIH y Moderna porque nos preocupa mucho cometer un error en el diseño de la vacuna, como la gente puede imaginar. Entonces, cuando el equipo comparó los diseños de las vacunas dos días después, eran exactamente iguales, nos alegramos mucho. Debido a que se trata de un brote de virus, sabemos que todos los días son importantes. Al mismo tiempo, comenzamos a producir productos de grado clínico y entramos en la primera fase. Lo realmente llamativo es que la FDA revisó la vacuna el 17 de diciembre, que es exactamente igual a la vacuna que diseñamos en enero. Nunca hemos cambiado un átomo, es exactamente la misma molécula ".

Ahora que la tecnología de ARNm ha terminado con la peor pandemia mundial en un siglo en un tiempo récord, ha roto las barreras de la prueba de concepto y los investigadores están buscando el siguiente paso en el desarrollo de terapias de ARNm. Como creían los primeros partidarios del estudio, este parece ser el límite.

El equipo de investigación de la Universidad de Yale solicitó recientemente un método similar basado en ARN para vacunar contra la malaria. Pfizer dijo que debido a su facilidad de edición, planean usar ARNm para su vacuna contra la influenza estacional. Como se mencionó anteriormente, BioNTech está estudiando terapias contra el cáncer, que son terapias personalizadas que pueden producir proteínas relacionadas con tumores específicos, lo que ayuda al sistema inmunológico del cuerpo a resistir el cáncer avanzado. Entre otros métodos, el tratamiento con ARNm ha ralentizado y revertido la esclerosis múltiple en modelos de ratón.

Özlem Türeci, director médico de BioNTech, dijo a The Atlantic Times: "Creo más que nunca que el ARNm puede lograr una amplia gama de transformaciones". "En principio, todo lo que la proteína puede hacer puede ser reemplazado por ARNm".

Esto no quiere decir que no haya límites. Como han demostrado tanto la vacuna Pfizer BioNTech como la vacuna Moderna, el ARNm puede ser muy frágil y actualmente requiere temperaturas de almacenamiento y transporte muy frías. Otras enfermedades también pueden tener limitaciones importantes. Las enfermedades infecciosas a menudo se consideran las asesinas de la terapia de ARNm y se aplican más fácilmente.

John Mascola, director del Centro de Investigación de Vacunas del NIAID, dijo al Atlantic Times: "Este debe ser el aumento del ARNm". “En el mundo científico, la tecnología de ARN puede ser la historia más importante del año. No sabemos si es efectivo. Ahora lo hacemos. Llegado."

Sin embargo, antes de iniciar una nueva era en el desarrollo de fármacos, conviene recordar que los dos productos tardaron más de 40 años en alcanzar sus objetivos.

Aunque generalmente optimista, Türeci señaló: “No pretendo que el ARNm lo sea todo. Descubriremos que el ARNm para algunas enfermedades es sorprendentemente exitoso y algunas enfermedades no. Tenemos que probar esto uno por uno para cada enfermedad infecciosa.

(fuente: internet, solo referencia)